基因療法

通過基因工程技術，就有可能利用健康人的正常基因或者別種生物乃至微生物的有關基因，把它們移植到病人細胞內，來取代或者矯正病人所缺陷的基因，以達到根治遺傳性疾病的目的。我們把這種輸入基因來治療疾病的方法叫做基因療法。其原理是利用健康的基因來填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因，設計再造出患者能夠接受的正常器官。或人為的修改有缺陷的基因組達到治病的目的。

當下基因療法是先從患者身上取出一些細胞，然後利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以"獲得"正常的基因，以取代原有的異常基因。

基因工程(又稱遺傳工程)正在突飛猛進，不斷滲入醫學諸領域中，推動著醫學的發展。基因工程在醫學方面最主要的應用是解決人類遺傳性疾病的診斷和治療問題。遺傳性疾病發生的原因基因療法是由於病人細胞內去氧核糖核酸上的遺傳密碼(基因)發生錯誤。所以這種疾病只能治標，不能治本，這給病人及其後代帶來很大不幸。但基因工程技術發現，遺傳密碼對一切生物都是通用的，不受生物種類的限制。這樣通過基因工程技術，就有可能利用健康人的正常基因或者別種生物乃至微生物的有關基因，把它們移植到病人細胞內，來取代或者矯正病人所缺陷的基因，以達到根治遺傳性疾病的目的。我們把這種輸入基因來治療疾病的方法叫做基因療法。

基因療法的典型例子是半乳糖血症病人的基因治療。這種病人由於細胞內缺少基因G，不能產生半乳糖-1-磷酸-尿苷醯轉換酶，以致大量半乳糖-1-磷酸和半乳糖堆積在肝組織中，這些半乳糖可轉變為酒精，因而造成肝臟損害。臨床表現為:小結節性肝硬化、嘔吐、腹瀉、營養不良、黃疸、腹水、白內障、智力發育遲鈍、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。為了治癒這種病人，人們把大腸桿菌(一般內含G基因)能產生半乳糖酶的去氧核糖核酸片段提取出來，讓噬菌體作為運載體帶入病人的細胞內，病人細胞便開始產生半乳糖酶。這樣，原來不能利用半乳糠的細胞便恢復了對半乳糖的正常代謝。

如果這種已經治癒的細胞用人工的方法移植到人體器官內，使之成為人體的正常部分，那麼這種病就從根本上治癒了。而且由於病人細胞內去氧核糠核酸的缺陷部分得了糾正，這種病也就不會再遺傳給下一代了。