馬-班二氏綜合征

馬-班二氏綜合征，骨髓移植雖然取得了一定的療效，但畢竟風險大、供者來源困難。所以，仍需研究其他變通辦法：①利用自身的造血幹/祖細胞。近年來從外周血分離早期造血幹細胞的技術和方法不斷進步，自體造血幹細胞的應用和淨化技術的研究，促使我們設想從PNH患者的自體外周血分離出造血幹細胞，用適當方法去除異常造血幹/祖細胞，擴增正常造血幹/祖細胞，然後回輸，希望成為治療本病的一種低風險方法。我院肖娟等2000年的研究表明：自體的正常表型的CD34+細胞在適當條件下培養7天可擴增22.5倍，而且可以保持其多向分化潛能。但如前文所述，PNH體內的正常造血幹/祖細胞除數量少外，在生存、增殖和其他生物學特性方面是否真正正常，尚待進一步研究才能付諸實踐。另外，有人發現用G-CSF動員到外周血中的CD34細胞主要是CD59- 者，而非CD59者，推測可能是由於異常細胞缺乏GPI連接的某種黏附因數，因而更容易脫離基質而進入外周血。若果真如此，則又使實施本法增加了一個新問題。Prince GM等(1995)也有利用PNH患者自身造血幹/祖細胞治療本病的想法。Stiff P等2000年曾報導，以自體骨髓細胞進行體外擴增，用於大劑量化療後重建造血功能，治療1例乳腺癌獲得成功，說明上述設想有可能實現。②用小移植或非清髓性造血幹細胞移植。為避免移植相關性死亡，Suenaga等2001年報導1例PNH，用Cladribine、白消安(馬利蘭)、兔ATG作預處理，然後給予HLA相合兄弟的外周血造血幹細胞，以環孢素A預防移植物抗宿主病，無明顯毒性反應，移植14天后，供者細胞占90%～100%並保持此水準，觀察6個月無復發。若能採用非清髓性造血幹細胞移植則較理想，因為：①移植前預處理的危險性較小;②移植前後都應用治療再障的免疫抑制劑，解決了免疫失調的致病因素;③對PNH來說，不需要完全徹底地消滅異常細胞，因為根據對臨床完全緩解患者的觀察，外周血中仍可有15%以下的異常細胞，但全無疾病表現。當然，採用非清髓性造血於細胞移植治療本病尚需更多病例和更長時間的觀察。

馬-班二氏綜合征，根治本病在於重建正常造血組織功能，消除異常造血幹/祖細胞 目前認為骨髓移植是惟一可以治癒本病的方法，但是，PNH是一種良性的克隆性疾病，部分患者還有可能自愈，而骨髓移植帶有一定風險，因此，對於PNH患者是否進行骨髓移植，需考慮多方面因素才能作出決定。隨著骨髓移植技術的不斷成熟，希望能成為一種安全、有效並為多數人能接受的治療。近年進行移植的患者多是合併骨髓增生低下和反復發生嚴重血管栓塞的患者。早期的報導多數未對患者進行適當預處理而植入同基因或異基因的骨髓，結果大部分無效或復發。最近已有多篇報導先進行預處理再作異基因骨髓移植而獲成功的病例。Saso等分析了1978～1995年在國際骨髓移植登記中心彙集的57例PNH患者，48例接受了來自兄弟姐妹的HLA相合的骨髓，移植後2年的無病生存率為56%;2例接受了孿生兄弟的骨髓，分別隨診8、10年依然存活;7例接受其他來源的骨髓，其中1例移植後已存活5年。治療該病的機制是什麼?Araten DJ等認為主要是以下幾個方面：①清除了PNH克隆，②提供了正常的造血幹細胞，③提供強大的免疫抑制