消瘦、盜汗、疲乏、沒胃口，問題可能出在血液上！有一項檢查一定要做！

在醫院血液科的門診會看到這樣一類患者：腆著大肚子卻很消瘦， 臉和手潮熱但體溫不一定高， 吃不下飯可是總覺得腹脹。 這些看似矛盾的症狀都出自同一個疾病：骨髓纖維化， 這是一種骨髓增殖性腫瘤， 主要侵犯人體的“造血工廠”骨髓， 使其失去造血功能。

骨髓不造血， 肚子會變大

人體的血液更新是因為骨髓無時無刻不在造血， 紅血球、白血球、血小板都來自骨髓。 發生纖維化的骨髓不會再造血， 將引起全身一系列與造血異常相關的症狀。 舉個例子， 人體會自動找其他造血器官來幫忙造血，

比如脾臟， 會導致脾臟日漸漲大， 不僅肚子看起來變大了， 而且脾臟還會擠壓其他器官， 導致腹脹、疼痛等。

同時因血色素丟失， 有的人還會出現疲勞、流汗、頭暈等貧血症狀。 有的人則是在洗澡時候， 特別是洗熱水澡後， 皮膚會出現瘙癢症狀， 水溫越高皮膚瘙癢症狀越明顯。 所以說， 骨髓纖維化是影響到全身的一種疾病， 而且症狀具有多樣性。

骨髓纖維化診斷， 一定要做活檢

當身體出現不適時， 除了通過血常規排查外， 診斷骨髓纖維化需要做骨髓活檢， 這個檢查和大家熟悉的骨髓穿刺還不一樣。

中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血液學研究所副所院長肖志堅教授介紹說， 活檢是取一塊骨髓組織出來， 通過病理學可以看到骨髓原態的組織結構並下診斷結果，

而穿刺只是把骨髓液抽0.2毫升出來， 進行細胞形態學的檢查。 肖志堅教授曾在全國30家三甲醫院， 400例骨髓纖維化的患者進行調查， 結果發現有30%的骨髓纖維化患者沒有做骨髓活檢， 或者做了骨髓活檢後沒有纖維化程度評級， 他強調診斷骨髓纖維化一定要做骨髓活檢。

治療需求缺口大， 唯一靶向藥上市

骨髓纖維化的整體中位生存時間為5.7年， 高危患者生存期僅為2.3年1 。 因為造血功能的長期異常， 還會使骨髓纖維化患者在10年後轉歸白血病的概率達到20%2 。

中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血液學研究所副所院長王建祥教授介紹， 過去針對骨髓纖維化沒有特別有效的治療方式，

只是用傳統的藥物來控制疾病進程或者減輕症狀。 異基因造血幹細胞移植是唯一可能治癒骨髓纖維化的治療手段， 但很多患者並不適用。 因此， 骨髓纖維化治療需求的缺口很大。

最近諾華腫瘤（中國）上市的捷恪衛®（磷酸蘆可替尼）是世界上第一種也是中國目前唯一一種， 針對骨髓纖維化的致病機制——JAK-STAT 信號通路的異常啟動， 而研發的JAK抑制劑。 蘆可替尼的靶向作用使骨髓纖維化從根源上獲得治療， 能夠延緩骨髓纖維化的進程， 延長生存， 還可以改善患者的貧血、腹脹、盜汗、噁心等不適症狀， 提高他們的生活品質。

據悉， 中華慈善總會捷恪衛患者援助專案也將在年內啟動， 使更患者有機會得到救助。

1. Cervantes F, el al Blood. 2009;113(13):2895-2901

2. Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia, Vol. 16, No. S1, S124-9