血友病患者“生命禮物”的背後

今年2月， 最新公佈的《國家基本醫療保險藥品目錄》調整了對基因重組因數Ⅷ的臨床限制， 中國血友病創新藥物的可及性取得了突破性進展，

有望加速推進預防性治療的普及， 提升患者治療效果， 圓其正常生活夢。 這對今年4月17日的國際血友病日來說， 可謂一份沉甸甸的“生命禮物”。 而這份禮物背後， 折射著包括醫保進步在內的醫改成績已經更多、更直接地彙集到血友病這種罕見病種的小眾群體上， 人民群眾對醫改的獲得感將更加直接。

2017年4月15日， 為呼籲社會各界關注血友病，

“為愛而走”慈善健走大會於北京開展

小目標

規範防治實現年出血小於3次

中國醫學科學院北京協和醫院血液科趙永強教授介紹， 血友病患者的預防治療是指患者在未發生出血的情況下，

定期接受足劑量凝血因數注射。 患者缺乏凝血因數Ⅷ就給他注射凝血因數， 預防出血。 通過預防治療可以把重型患者變成中型， 甚至變成輕型患者， 更理想的話能夠變成亞臨床狀態， 使其回歸正常人的生活， 這就是預防性治療的重要意義所在。 身體內凝血因數越接近正常水準， 出血的頻率就越少， 就越能接近正常人一樣地去生活。

國際上希望是實現“0出血”， 但根據我國國情， 最新的指南建議第一步把我國血友病患者的年出血次數控制在3次以下， 將來的終極目標是通過預防治療將出血次數降低到零， 向國際先進水準靠近。

最新中國血友病治療指南與共識強調， 對血友病患者應積極推進規範化預防治療的普及，

尤其是兒童患者， 可首選獲得國際權威醫生組織推薦的基因重組因數Ⅷ儘早進行預防性治療。 “目前北京血友病兒童患者的治療水準基本上能夠做到與國際接軌， 進入到預防治療的層面， 差距在於劑量。 因為涉及報銷額度的問題， 目前我國實行的多為低劑量的預防性治療， 即採用國際推薦的凝血因數注射劑量的一半進行預防性治療。 但隨著醫保政策的進一步傾斜， 相信我國將很快會向國際推薦劑量靠近。 ”趙永強說。

大前提

基因重組凝血因數保障是核心

趙永強說：“從10多年前的按需治療， 到現在低劑量標準化預防治療， 是一個很大的進步。 現在我國部分成人血友病患者也開始接受預防治療，

一些已殘疾的患者， 通過預防治療、康復訓練恢復狀態很不錯， 能夠生活自理、自己行走。 在成人患者治療方面， 可以說我國還走到了國際水準的前列。 ”

而對於國際推薦的重組因數Ⅷ的應用， 由於目前醫保依然要求在治療中優先使用血源性凝血因數， 對於像北京這樣血源供應充足的城市， 患者對更為安全高效的基因重組因數Ⅷ暫時只能望藥興歎， 並寄希望於醫保政策對於重組因數應用的進一步放開。

然而， 從全國範圍來看， 很多兒童患者以及大多數的成人患者依然在接受按需治療， 即出血後再治療， 對患者的治療效果和生活品質帶來極大影響。 預防性治療的推廣一方面是先進治療技術和理念的普及；更重要的是預防性治療的開展離不開凝血因數藥物的可及性。

血源性凝血因數由於其來源問題， 供應存在不穩定性， 同時還存在感染風險， 因此基因重組凝血因數的供應保障對於血友病預防治療的推廣起到了重要的作用。

中國初級衛生保健基金會胡甯甯副秘書長介紹， 健康中國2030規劃中已將特殊人群用藥的保障提上了日程， 將完善罕見病用藥保障政策。 2017年2月公佈的最新《國家基本醫療保險藥品目錄》已將甲型血友病的兒童患者、出血時的成人患者對基因重組因數Ⅷ的使用納入了醫保範圍。 此前由於家庭經濟水準和醫保政策覆蓋比例有限， 很多患兒無法堅持長期採用足劑量的預防治療方案。 這一政策的調整對於血友病兒童而言，能更好地幫助他們堅持長期預防治療，從小治療才能保持正常的關節功能，在健康成長的基礎上避免殘疾，從而回歸社會，實現個人價值。

未來之路

共付模式構建完善保障體系

趙永強說，非常高興看到醫保目錄的更新降低了對於基因重組凝血因數Ⅷ的限制，這是經過醫生、病友甚至社會各方面不斷地呼籲才得以實現的。隨著我國血友病診斷率的進一步提高，對凝血因數的需求量會越來越大，因此降低基因重組凝血因數Ⅷ的使用限制，無論是從治療的安全性還是藥品供應保障上來說都是非常有意義的。

中華慈善總會專案部主任邵家炎表示，“從2009年到現在，中華慈善總會的血友病援助專案已經累計救助數以千計的患者，但對於像血友病這樣的大病救助，慈善的作用主要是補充保障，關鍵還是要進一步完善醫保覆蓋。比如說2016年，中華慈善總會與廈門市慈善總會合作，遵循以‘政府救助為主，慈善救助為輔’的原則開展對血友病患者的援助，廈門市慈善總會在醫保報銷、中華慈善總會援助的基礎上，對患者購買百因止藥品剩餘的自費部分給予全額報銷資助，使廈門市成為全國首個完全實現血友病患者購藥‘零自付’的地區。多方協作的共同支付模式切實為患者減負，但醫保的重要作用毋庸置疑。”

這一政策的調整對於血友病兒童而言，能更好地幫助他們堅持長期預防治療，從小治療才能保持正常的關節功能，在健康成長的基礎上避免殘疾，從而回歸社會，實現個人價值。

未來之路

共付模式構建完善保障體系

趙永強說，非常高興看到醫保目錄的更新降低了對於基因重組凝血因數Ⅷ的限制，這是經過醫生、病友甚至社會各方面不斷地呼籲才得以實現的。隨著我國血友病診斷率的進一步提高，對凝血因數的需求量會越來越大，因此降低基因重組凝血因數Ⅷ的使用限制，無論是從治療的安全性還是藥品供應保障上來說都是非常有意義的。

中華慈善總會專案部主任邵家炎表示，“從2009年到現在，中華慈善總會的血友病援助專案已經累計救助數以千計的患者，但對於像血友病這樣的大病救助，慈善的作用主要是補充保障，關鍵還是要進一步完善醫保覆蓋。比如說2016年，中華慈善總會與廈門市慈善總會合作，遵循以‘政府救助為主，慈善救助為輔’的原則開展對血友病患者的援助，廈門市慈善總會在醫保報銷、中華慈善總會援助的基礎上，對患者購買百因止藥品剩餘的自費部分給予全額報銷資助，使廈門市成為全國首個完全實現血友病患者購藥‘零自付’的地區。多方協作的共同支付模式切實為患者減負，但醫保的重要作用毋庸置疑。”