血友病接受規範治療患者不足十分之一，尚需全社會共同努力

近期由《健康報》社主辦的罕見病“健康保障與醫療救助研討會”在京舉辦， 就血友病診療、用藥、保障體系發表了看法。

血友病是啥~

血友病是一種遺傳性出血性疾病， 是由於凝血因數基因突變導致人體內凝血因數水準降低或缺乏， 從而導致出血。 我國血友病治療率低且不規範， 接受規範治療的血友病患者不足10%。 我國血源性凝血因數嚴重供應不足， 且存在嚴重區域供應不均衡， 難以滿足患者的按需治療需要。

國家政策保障血友病治療

首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳潤暉教授表示：

國家層面高度重視做好血友病醫療服務工作， 建立血友病要求分級診療體系、完善血友病病例資訊管理制度， 對血友病治療藥物， 探索實行定點生產、定向供應、定人使用、不列入醫院藥占比的管理模式， 促進血友病資訊管理、診療服務、藥品供應和醫療保障的有機結合，

中國醫學科學院天津血液病學研究所楊仁池教授說：

目前， 重組人凝血因數VIII和IX、凝血酶原複合物都已進入國家醫保目錄， 如果重組人凝血因數VII也能進入醫保， 並真正實現血友病治療藥物不列入醫院藥占比， 血友病病人的治療將會得到很大提高。 ”

罕見病保障尚需加大力度

血友病患者需要終身治療， 且治療費用較高, 如何做好血友病診療和保障成為亟待解決的問題。

國家衛生計生委衛生發展研究中心副研究員顧雪非指出：

完善我國罕見病防治和保障體系， 需要通過法律法規， 構建系統的罕見病防治和保障體系。 長期來講， 應通過政策激勵藥企研發罕用藥，

人社部社會保障研究所醫保研究室副主任董朝暉說：

從經濟學上看， 罕見病保障的難點是市場容量小病人數少， 企業研發和生產成本無法分攤， 由此導致患者個體費用高， 並且藥品和服務經常短缺。 因此， 應該對罕見病保障給予更多的關注。 通過“門診大病”和“大病保險”， 我國可以對血友病提供一定的保障， 對於血友病患者， 應提供合適的疾病管理方案， 以提高患者對醫療服務的可及性， 並提高醫療服務的效率和效果。

國家衛生計生委醫政醫管局相關負責人介紹：

目前， 國家衛生計生委成立了罕見病專家委員會， 希望逐步建立中國罕見病的目錄， 下一步制定實施罕見病相關政策才能有“靶點”。

諾和諾德（中國）製藥有限公司大中國區總經理柯米拉表示：

“諾和諾德自1996年起進入血友病治療市場， 始終致力於改善血友病患者的生命和生活品質。 作為企業代表， 諾和諾德將與社會各界利益相關方通力合作， 共同提高血友病的認知、改善血友病治療狀況、擴大治療可及性做出貢獻。