骨髄增生異常綜合征

骨髄增生異常綜合征是一種骨髓類的疾病， 也是一種對於患者的影響極大的疾病， 這是因為骨髓與人體的很多功能都是有著一定的聯繫的， 如果骨髓出現問題， 不僅會導致人的骨頭出現問題， 還會引發身體其他部位的健康問題。 那麼， 骨髄增生異常綜合征怎麼可以有效治療呢?

一、造血幹細胞移植

迄今為止骨髓增生異常綜合征尚無療效確切的藥物可用， 雖有各種不同藥物， 或不同的治療方案用於骨髓增生異常綜合征的報告， 但結果大多不盡一致， 很難獲得重複。 目前唯一能治癒骨髓增生異常綜合征的方法是異體造血幹細胞移植。

(1)異體造血幹細胞移植

雖可根治部分骨髓增生異常綜合征患者， 但移植相關的死亡率高達40%以上， 另有20%左右的復發率， 真正能長期無病生存， 甚至認為已根治者僅40%左右。 因此， 選擇移植需慎重。 此外， 骨髓增生異常綜合征中最後轉化為急性白血病者並非全部或大多數，

也僅30%左右， 故一些相對病情穩定的亞型， 如RA及RAS亞型通常不主張積極進行造血幹細胞移植。 目前較一致的觀點是， 原始細胞比例高(血和骨髓之一超過5%)、具有不良染色體、2系及2系以上血細胞減少者， 也就是根據上述幾項進行預後評分的積分高者考慮進行移植。 但移植的前提是患者年齡必須小於50歲， 同時有HLA配型一致的供者。 總之， 要嚴格掌握移植指征。

(2)自體造血幹細胞移植

由於難於完全清除體內異常克隆的發育不良的造血細胞， 包括抽取自體骨髓和外周血的造血幹細胞中也混有上述異常克隆的造血幹細胞， 復發率高， 效果不理想， 故很少推薦選用。

二、區分亞型給以治療

骨髓增生異常綜合征治療困難、方案混亂的另一原因是此征亞型多， 不同亞型的病情有很大的差異， 用同一藥物或同一方案治療不同亞型顯然不盡合理。 不同亞型的自然病程有較大差異， 中位生存時間在RAS為49個月、RA為37個月、CMML為22個月、RAEB為9個月、RAEBT為6個月。 因此， 各亞型的治療策略應有所區別。

三、對症治療貧血、感染、出血

根據統計， 骨髓增生異常綜合征真正轉變為急性白血病的病例在30%左右， 而70%左右的病例一直處於頑固性血細胞減少狀態， 臨床出現相應的症狀和併發症， 主要表現為貧血引起的各種症狀、白細胞減少招致的各種感染， 以及血小板減少導致的各種程度不一的出血。 治療上主要應對上述的臨床表現給予相應的支援治療：

(1)補充、替代治療

貧血嚴重者(血紅蛋白通常≤60g/L)定期輸注濃縮紅細胞;有明顯出血者(血小板通常

(2)治療各種感染性併發症

根據感染情況分別選用抗生素、抗病毒藥、抗真菌藥。 嚴重感染伴白細胞， 尤其是中性粒細胞明顯減少(通常

(3)藥物糾正貧血

部分病例使用紅細胞生成素(EPO)有效， 可升高或穩定血紅蛋白， 停止或減少輸血。 骨髓增生異常綜合征患者應用紅細胞生成素時， 劑量要大(每日10000單位， 每週3～5次)， 部分病例才有效果， 然花費也多。

(4)藥物糾正血小板減少

如無明顯出血，

單純血小板減少時不主張選用。 血小板生成素(TPO)、白細胞介素-11(IL-11)有暫時提升血小板的作用， 達到止血目的即可， 不宜長期應用。