基因療法真的安全嗎？一起帶你了解下什么是基因療法

有關基因治療，這兩年也被人們津津樂道，或許大多數人并不真的了解何為基因治療，廣泛的來講，基因治療是運用基因技術通過改變人體基因，而達到治療的目的，說到基因技術，人們更多的會想到外源基因的轉入，例如轉BT毒蛋白基因與轉抗除草劑基因，在當前的轉基因農業技術中應用十分的廣泛。許多研究以及事實都證實了它具有危害性。但是，轉入外源基因并不是唯一的改造基因的方法，如今，又出現了一種新型的基因改造技術，它就是基因編輯，這種技術不會使用到外源基因，但是，這并不帶表它絕對的安全。由于組成生物體的系統十分的復雜， 即使在科學技術高度發達的今天，人們所知道的仍然十分有限。一個基因的開關，就有可能會對許多特征的表達造成影響。該技術的風險應引起人們足夠的重視，不要到最后失去控制，到那時候就悔之晚矣了。只有進行嚴格的把控，才可以防止再次出現轉基因生物給人們帶來的困擾的局面。

根據英國兩個研究團隊的研究，表明CRISPR-Cas9技術會造成被編輯的細胞缺少p53蛋白通路，使細胞產生癌變的風險提高。雖然該項研究成果還需要更多的證實，然而，CRISPR-Cas9即將成為生物醫學的重要手段，其潛在的安全性問題不容忽視。畢竟，任何一種新的治療技術，在臨床推廣以前，其安全性始終是擺在第一位的。之前的基因療法安全性問題，人們關注的最多的是其‘脫靶效應’，也就是在基因組內在不應該剪切的地方進行了剪切，然而，最新的研究證明，我們不應當只關注‘脫靶效應’，還應當注意利用CRISPR-Cas9編輯過的細胞的致癌性。

CRISPR-Cas9技術，其本質上屬于基因治療技術，就好像藥物一樣，在臨床應用之前，應當在動物實驗當驗證其安全性和有效性，從整體上進行評價。只有在動物實驗中通過，對其安全性進行了證明，才可以在人類臨床中進行臨床實驗和研究。雖然CRISPR-Cas9技術有著許多潛在的風險，然而，利用某些方法可使其風險減小。例如，全基因組測序經CRISPR-Cas9技術處理過的細胞，把其潛在的‘脫靶’風險除去；檢測經CRISPR-Cas9技術處理過的細胞的p53基因和蛋白功能，把潛在的致癌性高的細胞去除。

只要弄清剪切DNA雙鏈的過程是怎樣引發DNA反應的，掌握其中的奧秘，就可以使p53缺失細胞的選擇優勢減小。
綜上所述，就目前的發展水平來看，基因療法仍然存在著安全隱患。 溫馨提示：

請不要迷信專家，專家說的對不對，是需要后續的臨床試驗去不斷檢驗的，而且必定會有一些專家建議會被證偽。也不要蔑視專家，因為指南制定出來之前我們需要按照專家的意見去做，而且指南的制定首先要參照專家的意見。

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