帕唑帕尼治療肉瘤效果

肉瘤是當前眾多腫瘤疾病中較為多見的一種，由於肉瘤對人體所產生的危害比較大，所以臨床上用於它的治療手段比較多樣化，其中帕唑帕尼是比較普遍的治療方法，但是生活中不少人對此方法並不瞭解，更加不知道帕唑帕尼治療肉瘤效果是怎樣的?下面我們就一起看看吧。

“軟組織肉瘤是一大類腫瘤，這次對於帕唑帕尼的批准是近十年來第一次將一種藥物批准用於一大類腫瘤，”FDA 藥品評估和研究中心的血液學和腫瘤學產品辦公室主任理查·帕多醫學博士在一份聲明中說，“抗肉瘤藥物的研發是極具挑戰性的，因為這類腫瘤的亞型很多而病人數量卻很少。”

帕唑帕尼是特異性靶向血管生成和腫瘤細胞增殖相關受體的小分子酪氨酸激酶抑制劑。它能抑制血管內皮生長因數受體(VEGFR-1、2 和

3)、血小板源性生長因數受體(PDGFR-α和β)、成纖維細胞生長因數受體(FGFR1 和 3)、幹細胞因數受體(c-Kit)、白細胞介素 2 誘導的 T

細胞激酶(Itk)、白細胞特異蛋白酪氨酸激酶(Lck)和跨膜糖蛋白受體酪氨酸激酶(c-Fms)。

關鍵的臨床試驗

帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一個叫做 PALETTE 的 III 期臨床試驗中被證明的。該試驗入組了 369 名之前接受過治療的進展期軟組織肉瘤患者。該研究的主要結局指標是無進展生存期。帕唑帕尼的結局指標被證明優於安慰劑，且差異具有統計學顯著性和臨床意義。安慰劑組無進展生存期中位數是 1.6 個月，而帕唑帕尼組則為 4.6 個月，相對危險比(HR)0.35(95% 置信區間：0.26 至 0.48;P

黑框警告

關於帕唑帕尼的黑框警告提示它具有嚴重及致死性肝毒性的潛在風險，這是在臨床試驗中觀察到的。商品標籤上說患者用藥時需要監測肝功能，如果肝功能出現下降需要立即中斷治療。最近一項薈萃分析發現帕唑帕尼和另外 2 種血管內皮生長因數受體酪氨酸激酶抑制劑與致死性不良事件相關，其在臨床試驗中的致死率是安慰劑組的近 2 倍。服用這些藥的患者致死性不良事件的粗發生率為 1.5%;而在安慰劑或對照組，這個數字是 0.7%(相對危險度 2.23;P = .023)在薈萃分析中造成死亡的最常見原因是出血，其後是心肌缺血、肝功能異常或衰竭、敗血症、充血性心力衰竭、缺血性卒中、肺栓塞、脫水和猝死。