解密小兒癌症有助於兒童和成人的治療

值得慶倖的是，小兒癌症是一種罕見的疾病，它也是1-19美國兒童致死或患致死相關疾病的首要原因。事實上，研究表明，與小兒癌症有直接利害關係的人相當多，遠遠超出的小兒癌症患者和他們的家人。長期研究治癒小兒癌症的貢獻巨大，它還是研究成人癌症的關鍵。是時候給小兒癌症研究更多公共和私人的資源了。

與日俱增的對兒童癌症的遺傳學瞭解，發現一個對許多兒童癌症驚人的消息。他們是相對“安靜”的癌症——良性癌症，DNA中只有很少的突變現象。年幼的患者還沒有足夠的時間與誘發大量突變的“噪音”長期接觸。這讓找出與兒童癌症相關的異常基因攜帶者更容易。

並且，越來越清楚地認識到，包括各種常見非惡性腫瘤在身體位置的“途徑”，生物在癌症治療的反應的主要影響因素。因此，通過觀察相對簡單的小兒癌症的機制，可以幫助科學家理解更加複雜的存在于成年人體內的相同的機制。例如，解密一種罕見的小兒腦腫瘤可以幫助解開相同生物體的肺癌的問題——這是一種更有效的治療手段。反之，先研究成年人再運用到兒童身上，將耗費更多精力和時間。

尤文肉瘤，一種罕見的兒童骨癌，是典型的良性腫瘤，只有極少數的基因突變與惡性細胞。研究人員發現，尤文肉瘤的基因突變和其他癌症相同——包括某些突變的白血病，胰腺癌，腦腫瘤，膀胱癌。最近發表在《癌症》雜誌上的一項研究發現，尤文肉瘤的突變與轉移意味著惡性細胞在體內蔓延，從而開啟了對尤文肉瘤和其他常見惡性腫瘤惡化過程的更深入的理解。

另一個例子是視網膜母細胞瘤，這是一種2歲以下兒童最常見的眼部腫瘤。大約30年前，當我們對癌症相關的基因突變的認識還處於起步階段時，科學家發現一種控制細胞生長基因——所謂的“抑癌基因”——誘發視網膜母細胞瘤，這種基因突變導致突發疾病。在其他一些癌症中也發現存在同樣的基因突變，這個發現不僅對視網膜母細胞瘤，對瞭解腫瘤的抑制過程本身也是至關重要的。發生基因突變時，這些基因有助於抑制許多成人癌症。

其他同事對大腦和腎橫紋肌樣瘤這些患者極少的罕見早期兒童癌症產生了濃厚的興趣。在這些腫瘤中能夠驅動突變，影響蛋白質複合物的占所有癌變細胞的20%。它們包括卵巢，結腸，肺，腦，肝，胃，胰腺，腎腫瘤，食道和膀胱，等等部位的癌變細胞。

我和我的同事們站在之前研究者的肩膀上進行研究——包括那些小兒癌症化療方法的先驅們的成果，和所有年齡患者的經驗。事實上，對於最常見的兒童癌症類型——白血病，大多數的孩子仍然處於通向治癒的路上。在解決小兒癌症方面，儘管在過去的幾十年中的取得了巨大進步，但是也完全有理由增加小兒癌症的科研經費。同樣，這項研究也可以使大量的成年人更大幅度的受益。